TY  - RPRT
TI  - Gene Editing for ATXN3 Inactivation in Machado-Joseph disease: CRISPR-Cas9 as a Therapeutic Alternative to TALEN-Induced Toxicity
AU  - Lopes, S. M.
AU  - Lopes, M. M.
AU  - Oliveira, D.
AU  - Santana, M. M.
AU  - Fernandes, A. R.
AU  - Vasconcelos-Ferreira, A.
AU  - Pereira, D.
AU  - Casquinha, M.
AU  - Nobrega, C.
AU  - Matos, C. A.
AU  - Sanjana, N. E.
AU  - Hsu, P. D.
AU  - Ran, F. A.
AU  - Swiech, L.
AU  - Cong, L.
AU  - Zhang, F.
AU  - Nobre, R. J.
AU  - de Almeida, L. P.
PY  - 2025
DO  - 10.1101/2025.02.14.637261
UR  - https://www.biorxiv.org/content/10.1101/2025.02.14.637261v1
ID  - 10.1101/2025.02.14.637261
ER  -