TY - RPRT TI - Optimization of systemic AAV9 gene therapy in Niemann-Pick disease type C1 mice AU - Mylvara, A. V. AU - Gibson, A. L. AU - Gu, T. AU - Davidson, C. D. AU - Incao, A. A. AU - Melnyk, K. AU - Pierre-Jacques, D. AU - Cologna, S. M. AU - Venditti, C. P. AU - Porter, F. AU - Pavan, W. J. PY - 2024 DO - 10.1101/2024.06.07.597901 UR - https://www.biorxiv.org/content/10.1101/2024.06.07.597901v1 ID - 10.1101/2024.06.07.597901 ER -