TY  - RPRT
TI  - Preclinical lentiviral vector-mediated hematopoietic stem and progenitor cell gene therapy corrects Pompe disease-related muscle and neurological manifestations
AU  - Yoon, J. K.
AU  - Schindler, J. W.
AU  - Loperfido, M.
AU  - Baricordi, C.
AU  - DeAndrade, M. P.
AU  - Jacobs, M. E.
AU  - Treleaven, C.
AU  - Plasschaert, R. N.
AU  - Yan, A.
AU  - Barese, C. N.
AU  - Dogan, Y.
AU  - Chen, V. P.
AU  - Fiorini, C.
AU  - Hull, F.
AU  - Barbarossa, L.
AU  - Unnisa, Z.
AU  - Ivanov, D.
AU  - Kutner, R. H.
AU  - Guda, S.
AU  - Oborski, C.
AU  - Maiwald, T.
AU  - Michaud, V.
AU  - Rothe, M.
AU  - Schambach, A.
AU  - Pfeifer, R.
AU  - Mason, C.
AU  - Biasco, L.
AU  - van Til, N. P.
PY  - 2023
DO  - 10.1101/2023.11.03.565442
UR  - https://www.biorxiv.org/content/10.1101/2023.11.03.565442v1
ID  - 10.1101/2023.11.03.565442
ER  -