TY - RPRT TI - CRISPR/Cas9-Mediated Excision of ALS/FTD-Causing Hexanucleotide Repeat Expansion in C9ORF72 rescues major disease mechanisms in vivo and in vitro AU - Meijboom, K. E. AU - Abdallah, A. AU - Fordham, N. P. AU - Nagase, H. AU - Rodriguez, T. AU - Kraus, C. AU - Gendron, T. F. AU - Krishnan, G. AU - Esanov, R. AU - Andrade, N. S. AU - Rybin, M. J. AU - Ramic, M. AU - Stephens, Z. D. AU - Edraki, A. AU - Blackwood, M. T. AU - Kahriman, A. AU - Henninger, N. AU - Kocher, J.-P. A. AU - Benatar, M. AU - Brodsky, M. H. AU - Petrucelli, L. AU - Gao, F.-B. AU - Sontheimer, E. J. AU - Brown, R. H. AU - Zeier, Z. AU - Mueller, C. PY - 2022 DO - 10.1101/2022.05.17.492303 UR - https://www.biorxiv.org/content/10.1101/2022.05.17.492303v1 ID - 10.1101/2022.05.17.492303 ER -